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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
对话｜蔡斌：从“刻骨铭心”，到“尽我所能”******
时隔十个月，中国女排再次登上了奔赴国际赛场的航班。
2022年世界女排联赛将于5月31日启幕。中国女排今日从广州飞赴土耳其安卡拉，巴黎周期征程由此展开。6月1日，她们将迎来本次比赛的第一个对手荷兰队，这也是新一届中国女排的首次亮相。
未来一个半月的时间里，中国女排将辗转多地比赛、训练，其间不回国。类似经历，队内诸多年轻球员从未有过。迎接新女排的第一次大考，已经开始。
时隔十余年，蔡斌再次拿起了中国女排的帅印。
东京奥运会的场景仍历历在目。在许多球迷心中，最好的球队，走好了一步步过程，却错过了最好的结果。
这份遗憾，需要弥补。尽管关于2009年的记忆并不美好，但56岁的蔡斌，还是决定在此刻重新接手中国女排。
球队出发前夕，蔡斌向中新体育讲述了两次执教中国女排时的不同心境。在曾经那段“刻骨铭心”的经历过后，这一次，他渴望为这支队伍尽己所能。
中新体育：自4月中旬集结以来，新一届中国女排在漳州备战月余。球队近况如何，在哪些方面进行了针对性训练？
蔡斌：队伍现在士气非常好，球员训练的积极性与投入程度也都很好。
由于球队阵容较新，近期训练更多着重于整体配合，也已形成了一个框架。体能是另一重点，毕竟这次出国时间达一个半月，体能储备对球队而言十分重要。
防伤、防病也很关键，而且国外在对待疫情上可能与国内不同，球队在这方面还有预案。这次出国参赛，任务还是比较重的。
在漳州的这段时间，球队进入到整体磨合期，确定了基本的打法。但受时间所限，中间有些需要填充的内容，我们还没来得及完成。
随着世界女排联赛揭幕，我们会以练促赛、以赛代练。
中新体育：包括世界女排联赛在内，球队今年有何具体目标？
蔡斌：今年世界女排联赛与往年不同，它与巴黎奥运会积分相关联。因此在锻炼队伍的同时，我们还需考虑最后的成绩，两者兼顾。
中国女排报名大名单包括24位球员。每站比赛开始前，会从中选出14人参赛，不同站之间可以替换球员。考虑到此次中国女排阵容较新，球队需要通过比赛加以磨炼与磨合。
对于世界女排联赛，我们第一步要进入前八，然后再继续往前冲，全力去拼。
今年还有女排世锦赛，我们也要争取好的成绩。这两项赛事，涉及中国女排的世界排名。
资料图：2022年2月10日，蔡斌就任中国女排主教练壮行会。图片来源：Osports全体育图片社中新体育：随着名单公布，袁心玥成为中国女排队长。如何评价她？
蔡斌：从年龄、进入国家队的时间、奥运冠军的资历以及在这次集训中的表现等各方面看，袁心玥很胜任队长这一角色。
成为队长后，作为教练的左膀右臂，袁心玥所承担的比以前多。我会给她一定的宽松，希望她不要给自己太大压力，否则反而会放不开。
我希望袁心玥在球场上敢于承担、敢于拼搏，同时也应该允许自己的失误，不要背上太重的包袱，能够大胆、放开地去冲击对手。
中新体育：自接手球队以来，遇到了哪些困难？
蔡斌：困难随时都有，包括技术或其他方面。但我认为，从事竞技体育的人，不应该惧怕困难，我们本就应该解决困难。像比赛中，对手就在制造困难，我们需要克服它才能赢球。
对于困难，我相信球队上下会保持积极的心态，敢于挑战、敢于面对。
思想上，我们从为国奉献、集体主义、拼搏精神入手，把整体团队精神建设好。
中新体育：外界很关心朱婷、张常宁的情况。如果恢复较好，她们可能参加世锦赛吗？
蔡斌：不仅是朱婷、张常宁，中国女排的大门向所有高手敞开。队伍在不断前进，我们会根据球队的发展，以及每个人不同的情况去评定、衡量。
我们的指导思想是，每个人都要愿意为国家效力，愿意为中国女排效力，这个首先一定要有。
资料图：蔡斌。图片来源：Osports全体育图片社中新体育：中国女排在东京奥运会上留下了遗憾，此时接手球队需要勇气。对于“二进宫”而言，承受的压力可能更大。何种原因促使你作出了这一决定？
蔡斌：主要的原因，还是出于对排球的这份热爱。
2009年，我曾担任中国女排主教练。那时我用了4个字来形容：刻骨铭心。
在我看来，有很多地方值得总结，值得自己反思。通过这些年的锻炼，至少在排球上，现在的我可能想法更加全面、更加成熟。
至于压力，我也思考过这一问题。无论哪个岗位，都会有不同的压力，关键在于如何看待压力与承受压力的能力。
任何教练都有压力，但作为中国女排主教练，就要把工作做得更好、更细，因为这支队伍的受关注程度不一样。
中国女排是一支光荣的团队。我进入中国女排，也带着使命与任务，要继续传承、发扬中国女排精神。希望每一届中国女排的队员，都能以这种精神作为动力。
所以第一步，我们要在比赛中打出士气与霸气。我对这批中国女排球员有信心，我们还能往前冲。
中新体育：时隔多年再次执教中国女排，有何不同感受？
蔡斌：现在的条件，比2009年更好。比如人员方面，首次执教中国女排时，我刚要推动主攻接发球，可那时能接能打的主攻手非常少。
这些年，中国女排一直向高水平发展，根据自己的特点，紧跟了世界的潮流。在技术的全面性上，我们还要继续加油。
中新体育：你用“刻骨铭心”形容上一次的执教经历。这一回，会有怎样的期待？
蔡斌：尽我所能。尽我所能，把中国女排这支队伍带好。
这不光是在成绩上，我希望能够把中国女排的团队精神与拼搏精神，继续传承下去。
我们会划分出不同时间段，希望通过每个阶段的努力，最终能够见到效果。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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